Klinische Studien

Klinische Studieneinheit Hämatologie

Die Klinische Studieneinheit der Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor ist für die Planung, Koordination und Administration klinischer Studien verantwortlich. Sie stellt sicher, dass Studien gemäß strengen wissenschaftlichen und ethischen Standards, regulatorischen Anforderungen und Richtlinien durchgeführt werden. Diese Einheit bietet die notwendige Infrastruktur, Expertise und Unterstützung, um eine effiziente und effektive klinische Forschung zu ermöglichen, die letztlich zur Entwicklung neuer Therapien und zur Verbesserung der Patientenversorgung beiträgt.

Der Bedarf an einer Klinischen Studieneinheit ergibt sich aus der Komplexität und dem erforderlichen Aufwand bei der Durchführung klinischer Studien. Die klinische Studieneinheit Hämatologie gewährleistet es, Verfahren zu standardisieren, die Einhaltung von Vorschriften zu sichern, Ressourcen effektiv zu verwalten und die Qualität und Zuverlässigkeit der Forschung zu verbessern. Durch die Zentralisierung des Managements klinischer Studien fördert die Studieneinheit die Zusammenarbeit und Innovation, was zu verlässlicheren und schnelleren Fortschritten in der medizinischen Wissenschaft führt.

Studienaktivitäten

Die Klinische Studieneinheit Hämatologie ist auf die klinisch-wissenschaftlichen Aktivitäten der Klinik ausgerichtet. Unsere Studienaktivitäten umfassen die folgenden Bereiche:

Hämato-Onkologie
Benigne Hämatologie
Hämostase und Thrombophilie
Transfusionsmedizin
Zelluläre Therapien und Stammzelltherapien

Die Klinische Studieneinheit Hämatologie koordiniert die Durchführung der folgenden Arten von Studien:

klinische Versuche mit: Arzneimitteln, Transplantatprodukten, Gentherapien, genetisch veränderten und oder pathogenen Organismen (Phase 1 bis 3)
Klinische Versuche mit Medizinprodukten, mit oder ohne CE Zertifikat
Klinische Versuche mit In-Vitro Diagnostika, mit oder ohne CE Zertifikat
Übrige klinische Versuche
Nicht klinische Datenerhebung / Probenentnahme mit Personen (Beobachtungsstudie, observationelle Studie)
Nicht klinische Datenerhebung / Probenentnahme ohne Personen (Weiterverwendungsprojekt, Registerstudien)
Qualitätssicherungsprojekte

Informationen für Patienten finden Sie in verständlicher Sprache unter dem Kofam-Link.

Hämato-Onkologie

Lymphatische Neoplasien

Titel englisch	Ibrutinib lead-in followed by venetoclax plus Ibrutinib in patients with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia. A multicentric, open-label, phase II trial.
Titel deutsch	Ibrutinib-lead-in gefolgt von Venetoclax plus Ibrutinib bei Patienten mit rezidivierter/ refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie. Eine multizentrische, open-label, Phase II Studie.
Beschreibung	Venetoclax and ibrutinib are both oral drugs whose tolerability when used in combination is not inferior to single agents. Venetoclax and ibrutinib have complementary activity in clearing the disease across anatomical compartments. Ibrutinib is more active in lymph nodes rather than blood where a small lymphocytosis might persist despite continuous treatment. Conversely, venetoclax appears to be more active in blood and bone marrow (BM) rather than lymph nodes. By combining ibrutinib with venetoclax, cells can be mobilized from tissues into the bloodstream by ibrutinib and killed in the blood by venetoclax. Consistently, the venetoclax-ibrutinib combination can achieve undetectable minimal residual disease (MRD-neg) in a sizable proportion of patients. Gentle debulking obtained with a lead-in phase of ibrutinib monotherapy may allow starting venetoclax when the disease has been reshaped in a size that fits for low-risk of tumor lysis syndrome (TLS), a rare adverse event (AE) of venetoclax. MRD-guided treatment duration may allow patients achieving a negative status to gain drug-free intervals and less medicalization, and may avoid all the potential, and not yet completely known implications of continuous therapy on long-term safety, drug interactions, quality of life, compliance to treatment, and economic sustainability. The primary objective of the trial is to assess efficacy after 30 cycles of trial treatment.
Phase	Phase 2
Studienleiter	Dr. med. Martin Andres
Studienkoordinator	Nicole Hadorn / Wuddri Rim
Sponsor	Swiss Group for Clinical Cancer Research (SAKK)
Start am	01 / 2019
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Link zur Website der Kofam
Studien-IDs	SNCTP000003200 NCT03708003
BASEC	2018-02034
Insel-Nummer	3880

Titel englisch

A phase 3 multicenter randomized, open-label trial of standard chemoimmunotherapy (FCR-BR) versus Rituximab plus Venetoclax (RVE) versus Obinutuzumab (GA101) plus Venetoclax (GVE) versus Obinutuzumab plus Ibrutinib plus Venetoclax (GIVE) in fit patients with previously untreatened chronic lymphocytic leukemia (CLL) without del(17p) or TP53 mutation

Titel deutsch

Phase 3 multizentrische, randomisierte, prospektive, open-label Studie mit Standard-Chemoimmunotherapie (FCR/ BR) versus Rituximab plus Venetoclax (RVE) versus Obinutuzumab (GA101) plus Venetoclax (GVE) versus Obinutuzumab plus Ibrutininb plus Venetoclax (GIVE) bei fitten Patienten mit unbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) ohne del(17p) oder TP53 Mutation

Beschreibung

Die Studie untersucht die Wirksamkeit von 3 investigativen Therapiearmen mit Venetoclax plus anti-CD20-Antikörper mit oder ohne Ibrutinib versus der Standard-Chemoimmunotherapie (FCR oder BR, je nach Alter mit cut-off 65 Jahre). Die drei Therapiearme mit Venetoclax sind: - Venetoclax + Rituximab (RVE), - Venetoclax + Obinutuzumab (GVE) und - Venetoclax + Obinutuzumab + Ibrutinib (GIVE). Die Arme werden 1:1:1:1 randomisiert. Eingeschlossen werden fitte Patienten (CIRS score = 70 ml/min) mit bisher unbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) ohne del(17p) oder TP53 Mutation. Der primäre Endpunkt ist MRD-Negativität (< 0.01%) im Peripheren Blut nach 15 Monaten bei GVE versus Standard-Chemoimmunotherapie.

Phase

Phase 3

Studienleiter

Dr. med. Martin Andres

Studienkoordinator

Nicole Hadorn / Wuddri Rim

Sponsor

German CLL Study Group

Start am

06 / 2017

Patientenrekrutierung

Nein

Patienteninformation

Patienteninformation Link zur Website der Kofam

Studien-IDs

SNCTP000002252

NCT02950051

BASEC

2017-00372

Insel-Nummer

3356

Titel englisch

A phase 3 multicentre, randomized, prospective, open-label trial of Ibrutinib monotherapy versus fixedduration Venetoclax plus Obinutuzumab versus fixed-duration Venetoclax plus Ibrutinib in patients with previously untreated chronic lymphocytic leukaemia (CLL)

Titel deutsch

Klinische multizentrische, randomisierte, prospektive, open-label Phase 3 Studie mit Ibrutinib-Monotherapie versus zeitlich befristet Venetoclax plus Obinutuzumab versus zeitlich befristet Venetoclax plus Ibrutinb bei Patienten mit bisher unbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL)

Beschreibung

In vergangenen Studien wurde die Überlegenheit von BCRi und Venetoclax gegenüber Chemoimmunotherapie bei bisher unbehandelter CLL/SLL gezeigt. Diese Therapien sind jedoch bisher nicht direkt miteinander verglichen worden. Insbesondere interessiert auch der Vergleich von rein oralen Behandlungen gegen Therapien mit parenteraler Gabe von Antikörpern sowie der Vergleich von Dauertherapie bis Intoleranz oder Progression gegen eine befristete Therapie. In dieser Studie werden drei Therapiearme, 1:1:1 randomisiert, gegeneinander verglichen: - Ibrutinib (I): Monotherapie bis zur Intoleranz oder Progression, - Venetoclax+Obinutuzumab (VG): 6 Zyklen Venetoclax+Obinutuzumab + 6 Zyklen Venetoclax, - Venetoclax+Ibrutinib (VI): 3 Zyklen Ibrutinib, 12 Zyklen Venetoclax+Ibrutinib. Eingeschlossen werden Patienten mit bisher unbehandelter CLL/SLL mit einer Indikation für eine Behandlung gemäss iwCLL-Kriterien. Der primäre Endpunkt ist das progressionsfreie Überleben. Wichtige sekundäre Endpunkte sind das Ansprechen, minimale Resterkrankung und Gesamtüberleben.

Phase

Phase 3

Studienleiter

Dr. med. Martin Andres

Studienkoordinator

Wuddri Rim / Nicole Hadorn

Sponsor

German CLL Study Group

Start am

01 / 2022

Patientenrekrutierung

Nein

Patienteninformation

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Studien-IDs

SNCTP000004689

NCT04608318

BASEC

2021-01861

Insel-Nummer

5025

Titel englisch	Observational study of the use of Venetoclax in patients with chronic lymphocytic leukemia (CLL) under real-life setting in Austria, Germany, and Switzerland
Titel deutsch	Beobachtungsstudie zum Gebrauch von Venetoclax bei Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) unter real-life Bedingungen in Österreich, Deutschland und der Schweiz
Beschreibung	Diese Beobachtungsstudie untersucht die Anwendung von Venetoclax in den zugelassenen Indikationen bei Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) unter real-life Bedingungen. Venetoclax wird im Rahmen der klinischen Routine appliziert. Es werden klinische und Labordaten zur Verträglichkeit und Wirksamkeit erhoben. Daneben werden molekulargenetische Untersuchungen aus Blutproben zur Beurteilung der klonalen Evolution der CLL-Zellen, der TP53-Klongrösse und des minimal residual disease unter Venetoclax durchgeführt. Der primäre Endpunkt ist das beste Ansprechen nach 12 Monaten.
Phase	-
Studienleiter	Dr. med. Martin Andres
Studienkoordinator	Dr. Sebastian Mathes
Sponsor	Abbvie AG
Start am	03 / 2019
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Der Wirkstoff Venetoclax von Venclyxto verfolgt in der Therapie der CLL einen bisher einzigartigen Wirkansatz. Seine Wirksamkeit konnte bereits in klinischen Studien gezeigt werden. Venetoclax weist ein gut dokumentiertes Sicherheitsprofil auf. Erkenntnisse unter Alltagsbedingungen dienen dazu, die Ergebnisse aus klinischen Studien zu bestätigen. Zudem können in Beobachtungsstudien grössere Patientenkollektive untersucht werden, um das Sicherheitsprofil des Wirkstoffes zu überprüfen. Ausserdem möchten wir verstehen, ob sich die Krankheit CLL durch die Behandlung mit Venetoclax verändert.
Studien-IDs	NCT03342144
BASEC	2018-01541
Insel-Nummer	3882

Titel englisch

Efficacy and Safety of Nemtabrutinib (MK-1026) in Participants With Hematologic Malignancies (MK-1026-003)

Titel deutsch

Wirksamkeit und Sicherheit von Nemtabrutinib (MK-1026) bei Teilnehmern mit hämatologischen Malignomen (MK-1026-003)

Beschreibung

MK-1026 (Nemtabrutinib) ist ein oraler, reversibler, nicht-kovalenter ATP kompetitiver Inhibitor der BTK. Das Medikament hemmt die BTK unabhängig von C481 und ist daher sowohl bei Wildtyp als auch bei C481 mutierter BTK aktiv. In dieser Phase 2-Studie wird die Wirksamkeit (primärer Endpunkt: OR) und Verträglichkeit von MK-1026 in 8 Kohorten mit rezidivierter oder refraktärer CLL oder NHL untersucht:

A: CLL/SLL rezidiviert oder refraktär nach Vortherapie mit einem kovalenten, irreversiblen BTKi, einem BCL2i und einem PI3Ki,

B: CLL/SLL rezidiviert oder refraktär nach Vortherapie mindestens einer Vortherapie und BTKi-naiv,

C: CLL/SLL mit 17p Deletion rezidiviert oder refraktär nach mindestens einer Vortherapie,

D: Richter-Tansformation rezidivert oder refraktär nach mindestens einer Vortherapie (für die Richter-Transformation),

E: MCL rezidiviert oder refraktär nach Chemoimmunotherapie und einem kovalenten irreversiblen BTKi,

F: MZL (inklusive splenisches, nodales und extranodales MZL) rezidiviert oder refraktär nach Chemoimmunotherapie und einem kovalenten irreversiblen BTKi,

G: FL rezidiviert oder refraktär nach Chemoimmunotherapie, Immunmodulatoren (z.B. Lenalidomid + Rituximab) und einen PI3Ki,

H: WM rezidiviert oder refraktär nach Chemoimmunotherapie oder einen kovalenten irreversiblen BTKi.

Phase

Phase 2

Studienleiter

Dr. med. Martin Andres

Studienkoordinator

Wuddri Rim / Nicole Hadorn / Felicia Hämmerle / Pascale Julia Tanner

Sponsor

Merck Sharp & Dohme LLC

Start am

04 / 2022

Patientenrekrutierung

Ja

Patienteninformation

Link zur Website der Kofam

Studien-IDs

SNCTP000004864

NCT04728893

BASEC

2022-00139

Insel-Nummer

5093

Titel englisch	Phase 3, interventional, multicentre, open label, randomized study comparing rituximab plus zanubrutinib to rituximab monotherapy in previously untreated, symptomatic splenic marginal zone lymphoma (RITZ).
Titel deutsch	Phase 3, interventionelle, multizentrische, open-label, randomisierte Studie zum Vergleich von Rituximab plus Zanubrutinib mit Rituximab Monotherapy in vorherig unbehandeltem symptomatischen, splenischem Marginalzonenlymphom (SMZL).
Beschreibung	The goal of this clinical trial is to compare the efficacy and tolerability of the combination of two medicinal products, rituximab, and zanubrutinib, compared to rituximab monotherapy in patients with Splenic Marginal Zone Lymphoma (SMZL), previously untreated and who need systemic treatment. The main questions it aims to answer are: 1) Is the combination rituximab and zanubrutinib a more effective therapy than rituximab monotherapy? and 2) Is the combination therapy, rituximab and zanubrutinib, well tolerated? Study participants will be put into one of the two treatment groups (rituximab and zanubrutinib or rituximab alone) for a maximum of two years and will undergo regular visits until three years from treatment start. Approximately 120 subjects will be randomized in a 1:1 ratio to receive zanubrutinib and rituximab (Treatment Arm A) or rituximab (Treatment Arm B). The study will include a Screening Phase, a Treatment Phase, and a Follow-Up Phase. Subjects with investigator-confirmed progressive disease (PD) according to the Lugano 2014 criteria or unacceptable toxicity, or investigator/subject decision must discontinue study treatment. Patients who complete the treatment and patients who will discontinue treatment for any reason will enter the Follow-up Phase. The Response Follow-up Phase will occur for subjects who complete the treatment or discontinue for reasons other than disease progression and will include efficacy assessments every 24 weeks until investigator-assessed disease progression. Subjects with PD during the Response Follow-up Phase will continue to be followed in the Survival Follow-up Phase. An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) will be responsible for independent review of the interim safety analysis on the first 20 enrolled patients in the experimental arm.
Phase	Phase 3
Studienleiter	Dr. med. Martin Andres
Studienkoordinator	Wuddri Rim / Felicia Hämmerle / Pascale Julia Tanner
Sponsor	International Extranodal Lymphoma Study Group (IELSG)
Start am	05 / 2024
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Link zur Website der Kofam
Studien-IDs	SNCTP000005808 NCT05735834
BASEC	2023-02309
Insel-Nummer	5672

Myeloische Neoplasien

Titel englisch	Open-label, randomized study to compare the efficacy and safety of Luspatercept (ACE-536) versus Epoetin alfa for the Treatment of anemia due to IPSS-R very low, low or intermediate risk myelodysplatic syndromes (MDS) in esa naïve subjects who require red blood cell transfusions
Titel deutsch	Open-label, randomisierte Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept (ACE-536) im Vergleich zu Epoetin alfa in der Behandlung von anämen Patienten mit Myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit IPSS-R sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, welche ESA naiv sind und Erythrozyten-Transfusionen benötigen
Beschreibung	The purpose of this study is to determine the effectiveness of luspatercept (ACE-536) compared to epoetin alfa on red blood cell (RBC) transfusion independence (for at least 12 weeks) with a concurrent hemoglobin increase of at least 1.5 g/dL in participants with anemia due to revised international prognostic scoring system (IPSS-R) very low, low, or intermediate risk myelodysplastic syndromes (MDS) who require RBC transfusions and have never been exposed to erythropoiesis stimulating agent (ESA).
Phase	Phase 3
Studienleiter	Prof. Dr. med. Alicia Rovó
Studienkoordinator	Nicole Hadorn / Wuddri Rim
Sponsor	Celgene
Start am	03 / 2019
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Patienteninformation Link zur Website der Kofam
Studien-IDs	SNCTP000004672 NCT03682536
BASEC	2018-01660
Insel-Nummer	3973

Titel englisch	A randomized, double-blind, placebo-controlled, phase III multi-center study of azacitidine with or without MBG453 for the treatment of patients with intermediate, high and very high risk myelodysplastic syndrome (MDS) as per IPSS-R, or Chronic Myelomonocytic Leukemia-2 (CMML-2)
Titel deutsch	Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie mit Azacitidin mit oder ohne MBG453 zur Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit mittlerem, hohem und sehr hohem Risiko gemäß IPSS-R oder Chronischer Myelomonozytärer Leukämie (CMML-2)
Beschreibung	This is a Phase III multi-center, randomized, two-arm parallel-group, double-blind, placebo controlled study of MBG453 or placebo added to azacitidine in adult subjects with intermediate, high or very high risk myelodysplastic syndrome (MDS) as per IPSS-R, or Chronic Myelomonocytic Leukemia-2 (CMML-2). The primary objective of this study is to compare overall survival (OS) in the MBG453 plus azacitidine arm versus placebo plus azacitidine arm where OS is the time from randomization until death due to any cause. Subjects will be randomized in a 1:1 ratio to treatment arms as follow: MBG453 800 mg IV Q4W plus azacytidine, Placebo IV Q4W plus azacitidine The randomization will be stratified into 4 groups: intermediate risk MDS, high risk MDS, very high risk MDS and CMML-2. All subjects who discontinue both study treatments will enter a long-term post-treatment follow-up including response and PRO assessments, and/or survival follow-up for up to 5 years after the last subject was randomized. Subjects will be treated until they experience progression of disease (including transformation to acute leukemia per WHO 2016 classification), experience unacceptable toxicity or discontinue the study treatment for other reasons. Continuation of study treatment beyond progression (excluding transformation to acute leukemia: continuation in this case is not possible) may be possible in selected subjects.
Phase	Phase 3
Studienleiter	PD Dr. med. Michael Daskalakis
Studienkoordinator	Nicole Hadorn / Wuddri Rim
Sponsor	Novartis Pharmaceuticals
Start am	10 / 2020
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Link zur Website der Kofam
Studien-IDs	SNCTP000003767 NCT04266301
BASEC	2020-00463
Insel-Nummer	4547

Titel englisch	Therapy-related myeloid neoplasms after cytotoxic treatment: risk assessment, patients characterization and prognostic factors
Titel deutsch	Therapiebedingte myeloische Neoplasien nach zytotoxischer Behandlung: Risikobewertung, Patientencharakterisierung und prognostische Faktoren
Beschreibung	The study takes advantage of the Swiss Personalized Health Network initiative (SPHN), and in particular the Swiss Personalized Oncology network (SPO), to screen a large population of patients (more than 100,000) that have received chemotherapy and/or radiotherapy at four university hospitals in Switzerland. After screening, we expect to find 100 - 200 t-MN cases that will be used to discover new insights on the risks of developing t-MNs and the profile of t-MN patients. After local validation and data completion for t-MN cases, we will calculate t-MN risk and describe t-MN patient characteristics and outcomes.
Phase	-
Studienleiter	Prof. Dr. Sara C. Meyer, PhD
Studienkoordinator	Dr. Sebastian Mathes / Wuddri Rim
Sponsor	Centre Hospitalier Universitaire Vaudois CHUV
Start am	04 / 2023
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Patienteninformation Link zur Zusammenfassung
Studien-IDs	-
BASEC	2023-00475
Insel-Nummer	5547

Titel englisch	Study to Evaluate Imetelstat (GRN163L) in Subjects With International Prognostic Scoring System (IPSS) Low or Intermediate-1 Risk Myelodysplastic Syndrome (MDS)
Titel deutsch	Studie zur Beurteilung von Imetelstat (GRN163L) bei Patienten mit niedrigem oder mittlerem IPSS-1-Risiko mit myelodysplastischem Syndrom (MDS).
Beschreibung	The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of imetelstat in transfusion-dependent participants with low or intermediate-1 risk myelodysplastic syndrome (MDS) that is relapsed/refractory to erythropoiesis-stimulating agent (ESA) treatment in Part 1 of the study and to compare the efficacy, in terms of red blood cell (RBC) transfusion independence (TI), of imetelstat to placebo in transfusion-dependent participants with low or intermediate-1 risk MDS that is relapsed/refractory to ESA treatment in Part 2 of the study. An Extension Phase has been included to allow continued treatment for those subjects who are benefitting from imetelstat and to continue to evaluate the long-term safety, overall survival (OS), and disease progression, including progression to acute myeloid leukemia (AML) in transfusion-dependent participants with low or immediate-1 risk MDS that is relapsed/refractory to ESA treatment.
Phase	Phase 2 / 3
Studienleiter	PD Dr. med. Michael Daskalakis
Studienkoordinator	Nicole Hadorn / Wuddri Rim / Felicia Hämmerle / Pascale Julia Tanner
Sponsor	Geron Corporation
Start am	03 / 2021
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Patienteninformation Link zur Website der Kofam
Studien-IDs	SNCTP000005028 NCT02598661
BASEC	2020-02056
Insel-Nummer	4732

Titel englisch	The role of IL-33/ST2 signaling in myeloproliferative neoplasms
Titel deutsch	Die Rolle der IL-33/ST2-Signalübertragung bei myeloproliferativen Neoplasien
Beschreibung	The objectives of the study are to investigate the role of IL-33/ST2 in human MPN by 1) prospectively analyzing patients with MPN (newly diagnosed or with established MPN requiring follow-up biopsy); 2) retrospectively analyzing archived BM samples with staining for IL-33 or IL-33 receptor (also called ST2) (or associated markers) and comparison with disease progression and in particular extent of BM fibrosis; and 3) analyzing the role of IL-33/ST2 in myelofibrosis by complementing pathologic analyses with in vitro mechanistic studies involving the culture of primary bone marrow fibroblasts
Phase	-
Studienleiter	Prof. Dr. med. Alicia Rovó
Studienkoordinator	Wuddri Rim
Sponsor	PD Dr. Philippe Krebs, Institute of Pathology, University of Bern
Start am	11 / 2018
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Entzündung trägt massgeblich zur Krebsentstehung bei. Die Forschungsgruppe des Instituts für Gewebemedizin und Pathologie der Universität Bern konnte zeigen, dass IL-33-Signalwege für die Entwicklung von myeloproliferativen Neoplasmen (MPN), einer Art von Blutkrebs, wichtig sind und auch Dickdarmkrebs fördern. Derzeit untersuchen sie den Beitrag von IL-33 zur MPN Progression, sowie die zellulären und molekularen Mechanismen, die zum IL-33 abhängigen Dickdarmkrebs und chronischer Lungenentzündung führen. Für diese Studien werden Patientengewebe und Mausmodelle verwendet.
Studien-IDs	-
BASEC	2016-01949
Insel-Nummer	3556

Titel englisch	A phase IIIb, open-label, single arm study to evaluate the efficacy and safety of luspatercept in patients with lower-risk MDS and ring-sideroblastic phenotype (MDS-RS)
Titel deutsch	Eine open-label, einarmige Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei Patienten mit MDS mit niedrigem Risiko und ringsideroblastischem Phänotyp (MDS-RS)
Beschreibung	The primary objective of the study is to evaluate red blood cell transfusion independence (RBC-TI) rate of luspatercept for the treatment of anemia due to International Prognostic Scoring System-Revised (IPSS-R) very low-, low-, or intermediate-risk MDS in subjects with ring sideroblasts (RS) who require RBC transfusions (according to IWG 2018 criteria)
Phase	Phase 3b
Studienleiter	Dr. med. Dr. phil. nat. Nicola Andina
Studienkoordinator	Nicole Hadorn / Felicia Hämmerle / Wuddri Rim / Pascale Julia Tanner
Sponsor	GWT-TUD GmbH
Start am	09 / 2022
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Patienteninformation Link zur Website der Kofam
Studien-IDs	SNCTP000005315 NCT05181592
BASEC	2022-00877
Insel-Nummer	5328

Titel englisch	Establishment of a registry for patients with myeloproliferative neoplasms (MPN) in Switzerland (MPN registry)
Titel deutsch	Etablierung eines Registers für Patienten mit myeloproliferativen Neoplasien (MPN) in der Schweiz (MPN-Register)
Beschreibung	Mit dem schweizerischen MPN-Register werden gesundheitsbezogene Daten von Patienten mit MPN bei Erstdiagnose und im Verlauf der Erkrankung standardisiert und systematisch erfasst. Die Ziele des MPN-Registers umfassen die Förderung der klinischen Forschung bei MPN sowie die Verbesserung der Versorgung von Patienten mit MPN in der Schweiz. Mit Hife der Datensammlung im MPN-Register sollen epidemiologische Analysen durchgeführt werden, Analysen zu diagnostischen und therapeutischen Massnahmen bei Erstdiagnose, im Hinblick auf den Krankheitsverlauf und auf das Gesamtüberleben erfolgen, und letztlich die Umsetzung internationaler Empfehlungen bezüglich Diagnostik und Therapie im medizinischen Alltag untersucht werden.
Phase	-
Studienleiter	Prof. Dr. med. Sara C. Meyer, PhD
Studienkoordinator	Felicia Hämmerle / Pascale Julia Tanner
Sponsor	Stiftung MPN Forschung Schweiz
Start am	10 / 2023
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Patienteninformation Link zur Website der Stiftung MPN Forschung Schweiz
Studien-IDs	-
BASEC	-
Insel-Nummer	5578

Benigne Hämatologie

Titel englisch	A Prospective Cross-Sectional Observational Study to Identify and Characterize Hematological Markers and Predictors of Hemolysis Severity of Sickle Cell Disease in Patients with Type Hemoglobin SS and S/ß-thal and to evaluate differences compared to a control group without hemolysis
Titel deutsch	Eine prospektive Querschnitts-Beobachtungsstudie zur Identifizierung und Charakterisierung hämatologischer Marker und Prädiktoren für den Hämolyse-Schweregrad der Sichelzellenanämie bei Patienten mit Hämoglobin-Typ SS und S/ß-thal und zur Bewertung der Unterschiede im Vergleich zu einer Kontrollgruppe ohne Hämolyse
Beschreibung	The objective is to collect information on a wide range of biomarkers connected to SCD. 40 SCD patients will be included in the SCD group and 40 volunteers without hemolysis in the control group. The control group will be frequency matched to the patient group for gender (male, female), age (18 – 30, >30) and ethnicity (African descent, including African-Americans; Mediterranean descent, including Hispanic-Americans from Central and South America; Middle Eastern, Asian and Indian descent; Other). The study is cross-sectional, meaning that patients will be included and samples collected at one time-point, with the exception of patients included when hospitalized for VOC. In this case, daily blood samples will be collected until hospital discharge, but at the most up to the seventh day of hospitalization.
Phase	-
Studienleiter	Prof. Dr. med. Alicia Rovó
Studienkoordinator	Nicole Hadorn / Wuddri Rim
Sponsor	CSL Behring
Start am	02 / 2021
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Bei dieser Studie handelt es sich um ein Projekt der Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor am Inselspital Bern unter der Leitung der Prüfärztin Alicia Rovó. Ziel der Studie ist, die verschiedenen Laborparameter der Sichelzellerkrankung (Bestandteile aus Blut und Urin) besser verstehen zu können. Das Hauptproblem bei dieser Erkrankung ist die intravaskuläre Hämolyse, das bedeutet der Übertritt des Sauerstofftransportmitels „Hämoglobin“ in das Blutplasma durch die Auflösung der roten Blutzellen. Dies verursacht sowohl akute Symptome (sogenannte „Schmerzkrise“) wie auch eine Langzeitschädigung der Gefässe und Organe. Dies wird durch wiederkehrende Entzündungen und chronische Belastung durch die Abbauprodukte des Hämoglobins im Blutplasma verursacht. Das Projekt untersucht nun verschiedene Parameter im Blut (z.B. Eisen, Kreatinin) und Urin (z.B. Albumin, Protein), die insbesondere mit dem Zerfall der roten Blutzellen, der Gefässentzündungen und der Schädigung der Nieren in Verbindung stehen. Die gewonnenen Erkenntnisse sollen das Verständnis der Sichelzellerkrankung erweitern, um die heutigen Therapiemöglichkeiten weiterzuentwickeln.
Studien-IDs	-
BASEC	2019-01800
Insel-Nummer	4295

Titel englisch

Immunomodulation in young and midlife adults with newly diagnosed primary immune thrombocytopenia: A randomized open label trial with high-dose dexamethasone (HD-DXM) versus eltrombopag and HD-DXM

Titel deutsch

Immunmodulation bei jungen und mittleren Erwachsenen mit neu diagnostizierter primärer Immunthrombozytopenie: Eine randomisierte open-label Studie mit hochdosiertem Dexamethason (HD-DXM) im Vergleich zu Eltrombopag und HD-DXM

Beschreibung

The randomized open lable study aims to investigate immunomodulatory effects of eltrombopag combined with dexamethasone in young and midlife adult patients with newly diagnosed primary ITP. Treatment protocol will be HD-DXM (40 mg PO, day 1-4) with or without eltrombopag (25-50 mg PO, day 5-140) on an outpatient basis. Immunological investigations will be performed before start of treatment and then on week 3, 20 (end of therapy) and 30.

Phase

Phase 2

Studienleiter

Prof Dr. med. Alicia Rovó

Studienkoordinator

Wuddri Rim / Nicole Hadorn

Sponsor

University Children’s Hospital Basel (UKBB)

Start am

07 / 2021

Patientenrekrutierung

Nein

Patienteninformation

Patienteninformation Link zur Website der Kofam

Studien-IDs

SNCTP000004346

NCT04812483

BASEC

2021-00044

Insel-Nummer

4833

Titel englisch	A retrospective study to evaluate the use of thrombopoietin receptor agonists in adults with primary immune thrombocytopenia in Europe
Titel deutsch	Retrospektive Studie zur Bewertung des Einsatzes von Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten bei Erwachsenen mit primärer Immunthrombozytopenie in Europa
Beschreibung	Multicenter, retrospective, European study to evaluate standards of use of thrombopoietin receptor agonists in adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP). Data will be collected by retrospectively reviewing the medical records of patients with ITP who started treatment with thrombopoietin analogues (regardless of phase of the disease) between January 2014 and December 2018.
Studienleiter	Prof Dr. med. Alicia Rovó
Studienkoordinator	-
Sponsor	European Research Consortium on ITP (ERCI)
Start am	10 / 2023
Patienteninformation	Ziel der Studie ist es, die Standards für die Anwendung von Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten 85 (Romiplostim und Eltrombopag), einer Gruppe von Medikamenten zur Behandlung der primären 86 Immunthrombozytopenie, in der klinischen Routine in Europa zu evaluieren. Wir tun dies, um die 87 Standards für die Anwendung von Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten in der regulären klinischen 88 Praxis in Europa zu bewerten, mit besonderem Interesse an Krankheitsverlauf, Verträglichkeit, 89 Sicherheit, Dosierung und Remissionen ausserhalb kontrollierter klinischer Studien.
Studien-IDs	NCT06408324
BASEC	2023-01570
Insel-Nummer	5583

Hämostase und Thrombophilie

Hämostasestörungen

Titel englisch	A multinational, open-label, randomised, controlled study to investigate efficacy and safety of NNC0365-3769 (Mim8) in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors.
Titel deutsch	Eine multinationale, open-label, randomisierte, kontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von NNC0365-3769 (Mim8) bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren.
Beschreibung	Mim8 is a new medication that will be used for prevention of bleeding episodes. Mim8 works by replacing the function of the missing clotting factor VIII (FVIII). Mim8 will be injected with a thin needle in the skin of the stomach, using a pen-injector. The purpose of this study is to confirm efficacy and safety of once-weekly and once-monthly Mim8 treatment in adults and adolescents with haemophilia A with or without factor VIII (FVIII) inhibitors and to support marketing authorisation in both indications.
Phase	Phase 3a
Studienleiter	Prof. Dr. med. Johanna Anna Kremer Hovinga
Studienkoordinator	Wuddri Rim / Nicole Hadorn
Sponsor	Novo Nordisk
Start am	02 / 2022
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Patienteninformation Link zur Website der Kofam
Studien-IDs	SNCTP000004415 NCT05053139
BASEC	2021-00206
Insel-Nummer	5001

Titel englisch	Open-label, long-term safety and efficacy study of Mim8 in participants with haemophilia A with or without inhibitors
Titel deutsch	Open-label, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Mim8 bei Teilnehmern mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren
Beschreibung	Mim8 is a new medication that will be used for prevention of bleeding episodes. Mim8 works by replacing the function of the missing clotting factor VIII (FVIII). Mim8 will be injected with a thin needle in the skin of the stomach, using a pen-injector. The purpose of this study is to investigate long-term safety and efficacy of Mim8 prophylaxis in participants with haemophilia A with or without FVIII inhibitors.
Phase	Phase 3b
Studienleiter	Prof. Dr. med. Johanna Anna Kremer Hovinga
Studienkoordinator	Wuddri Rim / Nicole Hadorn / Felicia Hämmerle / Pascale Julia Tanner
Sponsor	Novo Nordisk
Start am	05 / 2023
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Patienteninformation Link zur Website der Kofam
Studien-IDs	SNCTP000005864 NCT05685238
BASEC	2023-00506
Insel-Nummer	5475

Titel englisch	A phase 3b, prospective, open-label, multicenter, single treatment arm, continuation study of the safety and efficacy of TAK-755 (rADAMTS13, also known as BAX930/SHP655) in the prophylactiv and on-demand treatment of subjects with severe congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP, Upshaw-Sculman Syndrome, or hereditary TTP)
Titel deutsch	Eine prospektive, offene, multizentrische, aus einem Behandlungsarm bestehende Fortsetzungsstudie der Phase IIIb zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von TAK-755 (rADAMTS-13, auch bekannt als BAX 930/SHP655) bei der prophylaktischen und Bedarfsbehandlung von Patienten mit schwerer kongenitaler thrombotisch thrombozytopenischer Purpura (cTTP, Upshaw-Schulman-Syndrom oder hereditäre thrombotisch thrombozytopenische Purpura)
Beschreibung	The cTTP patients have low levels (<10% activity) of ADAMTS13. Replacement of ADAMTS13 activity with plasma infusions has been shown to be effective in reducing the incidence of acute TTP events and reducing clinical symptoms. The levels of ADAMTS13 that can be achieved with plasma infusion are limited by the volume of plasma that can be infused and patients still experience acute TTP and clinical symptoms. Many patients also have adverse reactions to plasma. TAK-755, as a pure recombinant protein, has shown the potential to provide higher levels of ADAMTS13 with a smaller infusion volume without the risk of viral transfer from plasma. This is a follow-up study to the Phase 3 pivotal study (281102) to obtain long-term safety and efficacy data of TAK-755 in the treatment of cTTP during on-demand and prophylactic treatment. Considering that cTTP is a rare disease, naïve subjects will be added to this continuation study to obtain additional pharmacokinetic/pharmacodynamic (PK/PD) data.
Phase	Phase 3b
Studienleiter	Prof. Dr. med. Johanna Anna Kremer Hovinga
Studienkoordinator	Wuddri Rim / Felicia Hämmerle / Pascale Julia Tanner
Sponsor	Takeda Development Center Americas, Inc. und Baxalta Innovations GmbH
Start am	04 / 2022
Patientenrekrutierung	Nein
Patienteninformation	Patienteninformation Link zur Website der Kofam
Studien-IDs	SNCTP000005095 NCT04683003
BASEC	2021-02102
Insel-Nummer	5151

Titel englisch	Bleeding of unknown cause, insight into a multifactorial bleeding disorder: a Swiss case-control study
Titel deutsch	Blutungen unbekannter Ursache, Einblicke in eine multifaktorielle Blutungsstörung: eine Schweizer Fall-Kontroll-Studie
Beschreibung	Mild to moderate bleeding tendency in day-to-day life may be a symptom of a hemostasis disorder that could lead to life-threatening hemorrhage during an invasive procedure. Therefore, a thorough laboratory investigation is usually carried out in these patients to delineate the most appropriate strategy before a procedure. However, in most patients, no underlying causes of the bleeding disorder can be identified, leading to the categorization as patients with bleeding of unknown cause (BUC). It has been estimated that patients with BUC represent up to 70-75% of all patients with mild bleeding disorder (MBD). However, the pathogenic mechanisms leading to a bleeding tendency in patients with BUC are still unknown. The European Hematology Association (EHA) strongly recommends clinical, laboratory and genetic research devoted to better understand the pathogenetic mechanism and natural course of BUC. The goal of this prospective cohort is to identify specific biological patterns in patients with a BUC and to study the specific mechanisms of the bleeding disorder for each subset of patients. Patients with a BUC are included. At baseline, blood will be drawn to evaluate the hemostatic profile. Findings are compared to a control group of healthy individuals. After 3 years there is a follow-up by telephone.
Phase	-
Studienleiter	Dr. med. Ioannis Chanias
Studienkoordinator	Pascale Julia Tanner / Felicia Hämmerle / Wuddri Rim
Sponsor	Alessandro Casini, University Hospital of Geneva
Start am	12 / 2024
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Eine leichte bis mässige Blutungsneigung im Alltag kann ein Symptom für eine Blutgerinnungsstörung sein. Es werden in der Regel Laboruntersuchungen durchgeführt, um geeignete Behandlungsmethoden festzulegen. Jedoch werden nicht immer die Ursachen für eine Blutungsstörung festgestellt werden, wodurch die Patienten mit «Blutung unbekannter Ursache», engl. bleeding of unknown cause (BUC) bezeichnet werden. Die Krankheitsmechanismen, die bei Patienten mit BUC zu einer Blutungsneigung führen, sind jedoch noch unbekannt. Das Ziel dieser Studie ist es, spezifische biologische Muster bei Patienten mit BUC zu identifizieren und die spezifischen Mechanismen der Blutungsstörung für jede Untergruppe von Patienten zu untersuchen. Eingeschlossen sind Patienten mit BUC. Zu Beginn der Studie wird eine Blutentnahme durchgeführt, um das hämostatische Profil zu bestimmen. Die Ergebnisse werden mit einer Kontrollgruppe von gesunden Personen verglichen. Nach 3 Jahren findet eine telefonische Nachuntersuchung statt.
Studien-IDs	-
BASEC	2022-02121
Insel-Nummer	-

Titel englisch	Swiss Hemophilia Registry
Titel deutsch	Schweizerisches Hämophilie-Register
Beschreibung	Hoch qualitativ geführte Register sind wichtige Bestandteile der heutigen klinisch-epidemiologischen Forschung, Versorgungsforschung und Qualitätssicherung. Das Schweizerische Hämophilie Register soll Daten über den prophylaktischen und therapeutischen Einsatz von Faktorpräparaten bei Patienten mit Hämophilie A und B sowie anderen schweren Gerinnungsstörungen in der Schweiz erfassen. Diese Daten werden sowohl aus medizinischer als auch sozio-ökonomischer Sicht an Bedeutung zunehmen und sind somit dringend nötig und unerlässlich.
Phase	-
Studienleiter	Prof. Dr. med. Johanna Anna Kremer Hovinga
Studienkoordinator	Kathleen Goedermans / Janice Delfosse / Judith Sonderegger
Sponsor	Swiss Hemophilia Network
Start am	11 / 2015
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Zu Diagnose- und Behandlungszwecken sind gesundheitsbezogene Daten zur Hämophilie für behandelnde Ärzte zu einem wertvollen Instrument geworden. Die Datensammlung ermöglicht den Mitgliedern des Schweizerischen Hämophilie Netzwerks (abgekürzt SHN) einen Informationsaustausch und bietet damit eine vorteilhafte Basis für die optimale Behandlung der Hämophilie in der ganzen Schweiz. Mit den neuen Erkenntnissen der letzten Jahren und der baldigen Einführung von neuen langwirksamen Gerinnungspräparaten und, hoffentlich, der Gentherapie, wird diese Datensammlung sowohl medizinisch wie ökonomisch umso wichtiger.
Studien-IDs	NCT02512250
BASEC	203/15
Insel-Nummer	2902

Titel englisch	A 48-Month, Multi-Centre, Observational Study to Evaluate Long-Term Effectiveness of Elocta on Joint Health
Titel deutsch	Eine 48-monatige, multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Langzeitwirkung von Elocta auf die Gelenkgesundheit
Beschreibung	Haemophilia A is a rare genetic disorder estimated to occur in one out of 10,000 live births, characterized by a deficiency in coagulation factor VIII causing impaired haemostasis and prolonged bleeding episodes. Moderate haemophilia, defined as < 5%, and severe haemophilia, defined as < 1% of normal factor VIII activity result in frequent and spontaneous bleeds into muscles and joints, commonly the elbows, knees, and ankles. Bleeding into joints can cause acute pain and swelling and can result in reduced joint range of motion, long-term cartilage damage and debilitating haemophilic arthropathy. Early use of prophylaxis with factor VIII replacement is recommended following diagnosis of haemophilia A to maintain joint health and prevent joint destruction. However, despite the use of prophylaxis many patients still experience joint bleeds which may lead to joint deterioration over time. The risk of joint bleeds increases with the amount of time spent below certain FVIII trough levels, e.g. 1, 3 or 5 IU/dL. Thus, there is probably a relation between the intensity of the prophylactic treatment regimen and joint health. Elocta is an extended half-life rFVIII product (EHL rFVIII), with a slower clearance as compared to conventional FVIII products. Treatment with Elocta will therefore provide the treater with a greater flexibility for individualizing prophylaxis as compared to conventional FVIII. Higher trough levels can be reached with Elocta without increasing factor usage or injection frequency. The treater can instead choose to reduce the injection frequency or the factor consumption without lowering trough levels.The main purpose of this study is to evaluate the effectiveness of Elocta on joint health over a long observation period (48 months). The study will also explore the influence on long term joint health of different Elocta prophylaxis regimens leading to different trough levels and if the extent of patients' physical activity levels can be associated with predicted FVIII levels.
Phase	-
Studienleiter	Dr. Anna Wieland
Studienkoordinator	Kathleen Goedermans
Sponsor	Swedish Orphan Biovitrum
Start am	07 / 2020
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Im Rahmen dieser Beobachtungsstudie werden Daten im Rahmen der normalen Routinebehandlung von Hämophilie-A-Patienten mit Elocta gesammelt. Anhand dieser Daten soll die Wirksamkeit der Behandlung mit Elocta auf die Gelenkgesundheit untersucht werden. Während des 4-jährigen Beobachtungszeitraums werden Teilnehmende routinemässig und gemäss ihrer normalen medizinischen Versorgung von ihrem Arzt behandelt.
Studien-IDs	NCT04293523
BASEC	2020-00766
Insel-Nummer	4436

Titel englisch	Evaluation of clinical and functional parameters in the patient with hemophilia over 60 years of age
Titel deutsch	Evaluation klinischer und funktioneller Parameter beim Patienten mit Hämophilie im Alter von über 60 Jahren
Beschreibung	In jährlichen Abständen sollen klinische, psychosoziale und funktionelle Parameter bei Patienten mit Hämophilie A oder B im Alter von über 60 Jahren erhoben werden. Die Daten werden in einer Datenbank gesammelt und ausgewertet, um Behandlungsrichtlinien für Patienten mit Hämophilie im höheren Lebensalter zu entwickeln.
Phase	-
Studienleiter	Prof. Dr. med. Johanna Anna Kremer Hovinga
Studienkoordinator	Kathleen Goedermans
Sponsor	Hämophilie-Zentrum des Universitätsklinikums Frankfurt
Start am	02 / 2018
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Durch die verbesserten Behandlungsmöglichkeiten der Hämophilie und ihrer Komplikationen ist die Lebenserwartung von Patienten mit Hämophilie in den letzten Jahrzehnten deutlich gestiegen. Durch die Weiterentwicklung der Faktorpräparate und die Möglichkeit der prophylaktischen Therapie können Folgeschäden der Erkrankung heute weitgehend vermieden werden. Bei Patienten mit Hämophilie, die jetzt ein Alter von 60 Jahren und älter erreichen, finden sich nun auch immer mehr altersbedingte Krankheiten. Leider gibt es noch keine Behandlungsrichtlinien, die speziell auf die Belange älterer Patienten mit Hämophilie und ihre erhöhte Blutungsneigung abgestimmt sind. Daher würden wir mit Ihrer Hilfe gerne mehr Informationen über den Gesundheitszustand und die Behandlungsansprüche von Patienten mit Hämophilie über 60 Jahre gewinnen. Die Studie ist eine Beobachtungsstudie und wird an mehreren Orten in Deutschland und in der Schweiz durchgeführt.
Studien-IDs	-
BASEC	2017-02269
Insel-Nummer	3554

Titel englisch	Non-interventional study to investigate the effectiveness of Emicizumab under real-world conditions in pediatric, adolescent, adult and elderly patients with Hemophilia A with and without FVIII Inhibitors - EMIIL
Titel deutsch	Nicht-interventionelle Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit von Emicizumab unter realen Bedingungen bei pädiatrischen, jugendlichen, erwachsenen und älteren Patienten mit Hämophilie A mit und ohne FVIII-Inhibitoren – EMIIL
Beschreibung	Emicizumab is a drug for the routine prophylaxis of bleeding episodes in elderly, adults, adolescents and children with Hemophilia A with and without coagulation factor VIII (FVIII) inhibitors. It has shown a positive benefit risk profile in clinical trial settings. So far the effectiveness profile of Emicizumab has only been described under clinical trial conditions and for children only limited data are available. Thus, this prospective non-interventional study (NIS) will seek to better understand the long-term effectiveness of Emicizumab prophylaxis in pediatric, adolescent, adult and elderly patients with Hemophilia A with and without FVIII inhibitors under real-world conditions.
Phase	-
Studienleiter	Prof. Dr. med. Johanna Anna Kremer Hovinga
Studienkoordinator	Kathleen Goedermans
Sponsor	Roche Pharma AG
Start am	11 / 2020
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Emicizumab ist ein Arzneimittel zur routinemäßigen Prophylaxe von Blutungsepisoden bei älteren Menschen, Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern mit Hämophilie A mit und ohne Gerinnungsfaktor VIII (FVIII)-Inhibitoren. Es hat in klinischen Studien ein positives Nutzen-Risiko-Profil gezeigt. Bislang wurde das Wirksamkeitsprofil von Emicizumab nur unter klinischen Studienbedingungen beschrieben, und für Kinder liegen nur begrenzte Daten vor. Mit dieser prospektiven nicht-interventionellen Studie (NIS) soll daher die langfristige Wirksamkeit der Emicizumab-Prophylaxe bei pädiatrischen, jugendlichen, erwachsenen und älteren Patienten mit Hämophilie A mit und ohne FVIII-Inhibitoren unter realen Bedingungen besser verstanden werden.
Studien-IDs	-
BASEC	2019-02329
Insel-Nummer	4626

Sonstige

Titel englisch	Multi-center, observational, prospective study aiming for longitudinal sampling of biological material and collection of corresponding health-related data in adult and pediatric patients with hematological disorders.
Titel deutsch	Multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie mit dem Ziel der Längsschnittprobennahme von biologischem Material und der Sammlung entsprechender gesundheitsbezogener Daten bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit hämatologischen Störungen.
Beschreibung	The HÄM-COHORT provides a harmonizing platform for standardized and systematic sample/data collection as well as sample/data storage from adult and pediatric patients with malignant and non-malignant haematological disorders. The HÄM-COHORT is focusing on patients that require a bone marrow puncture for diagnostic purposes. Moreover, The HÄM-COHORT shall also enable to store constitutional sample material. Finally, also waste material from phlebotomy, apheresis or placenta and others can be included as potential samples, based on the potential content of diseased and normal stem and progenitor cells within these sample materials.
Phase	-
Studienleiter	Dr. med. Annatina Sarah Schnegg-Kaufmann
Studienkoordinator	Felicia Hämmerle
Sponsor	Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
Start am	05 / 2018
Patientenrekrutierung	Ja
Patienteninformation	Obwohl die biomedizinische Forschung in den letzten Jahrzehnten grosse Fortschritte gemacht hat, gibt es immer noch viele Bereiche, in welchen die Kenntnis über Ursachen, Erkennung und Behandlung von Krankheiten zum Wohle der betroffenen Patienten noch verbessert werden können. Zahlreiche Forschungsprojekte in diesen Bereichen sind heute nur realisierbar, wenn biologisches Material und gesundheitsbezogene Daten zur Verfügung stehen. Zu Diagnose- oder Behandlungszwecken werden den Patientinnen und Patienten häufig Flüssigkeiten (wie beispielsweise Blut, Harn oder andere Körperflüssigkeiten) oder Gewebeproben (wie beispielsweise Knochenmark) entnommen und untersucht. Diese Flüssigkeiten und Gewebeproben werden als biologisches Material (Proben) bezeichnet, welche zusammen mit den gesundheitsbezogenen Daten zu den Patienten (z.B. Alter, Geschlecht, genetische Daten, Blutwerte, Gesundheitszustand, Krankheiten, Therapien usw.) sehr wertvoll für die biomedizinische Forschung sind. Im Rahmen der Häm-Kohorte nutzt die Universitätskliniken für Hämatologie/Hämatologisches Zentrallabor oder Medizinische Onkologie des Inselspitals Bern von Patienten stammendes biologisches Material (Proben) und ihre gesundheitsbezogenen Daten für biomedizinische Forschung.
Studien-IDs	-
BASEC	2017-02299
Insel-Nummer	3614

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